Trombocitopenia immune: i benefici e i rischi di eltrombopag

Eltrombopag, agonista orale del recettore della trombopoietina, è efficace nel trattamento della trombocitopenia cronica immune e potrebbe rivelarsi particolarmente vantaggioso per i pazienti che non hanno risposto alla splenectomia o ad altre terapie. I benefici emersi dovranno però essere valutati tenendo conto dei rischi potenziali associati al trattamento. È il verdetto dello studio di fase 3, in doppio cieco Raise (Randomized placebo-controlled idiopathic thrombocytopenic purpura (Itp) study with eltrombopag ) che ha coinvolto 197 pazienti con trombocitopenia immune già trattati per almeno sei mesi e con una conta piastrinica al basale inferiore a 30.000 per μL.

Gli autori, Gregory Cheng dell'università cinese di Hong Kong e collaboratori, hanno randomizzato i pazienti alla terapia standard più 50 mg di eltrombopag oppure placebo una volta al giorno per sei mesi. Una percentuale maggiore di pazienti in terapia con eltrombopag ha risposto almeno una volta durante lo studio rispetto al placebo (76% vs 28%). Le probabilità di risposta durante i sei mesi sono risultate maggiori con eltrombopag rispetto a placebo per un rapporto crociato (odds ratio, Or) pari a 8,2. Inoltre eltrombopag ha permesso di ridurre il trattamento concomitante nel 59% dei casi contro il 32% del gruppo controllo e la necessità del ricorso alla terapia di salvataggio è risultata inferiore con il farmaco in sperimentazione (18% vs 40%).

Per quanto riguarda la sicurezza, si sono verificati con eltrombopag eventi tromboembolici nel 2% dei casi (placebo 0%), leggeri incrementi della concentrazione di alanina aminotrasferasi nel 7% (placebo 3%), aumenti della bilirubina totale nel 4% (placebo 0%) e gravi eventi emorragici nel 7% (placebo <1%).

Fonte: Doctornews.it