Medicina : I processi dell'RNA spalancano la strada ai farmaci intelligenti di nuova generazione
L’interruttore antivirus è una scoperta da Nobel
Un meccanismo molecolare blocca anche alcuni tumori
Grazie a un verme batteremo molti virus, Aids compreso, guariremo una serie di tumori e avremo anche farmaci personalizzati con zero effetti collaterali. Il mondo ringrazia due ricercatori americani, che il verme l’hanno studiato a lungo, e li premia con il Nobel per la Medicina e un assegno da 1,4 milioni di dollari: analizzando il Caenorhabditis elegans (un organismo all’apparenza insignificante da appena un millimetro di lunghezza), hanno scoperto uno dei processi biologici fondamentali, comuni a esseri umani, animali e anche piante. E’ l’interruttore molecolare capace di spegnere i geni e di regolare quindi la produzione delle proteine.
Si chiamano Andrew Fire, quarantasettenne della Stanford University in California, e Craig Mello, quarantaseienne della University of Massachusetts Medical School, e dal ‘98, quando pubblicarono il clamoroso annuncio sulla rivista «Nature», hanno provocato una rivoluzione. Le loro analisi hanno portato alla luce l’inferenza dell’RNA che - secondo la traduzione della giuria del Karolinska Institute di Stoccolma - è «un meccanismo fondamentale per controllare il flusso dell’informazione genetica e che contiene una quantità di implicazioni, sia scientifiche sia terapeutiche, pressoché incalcolabile».
I geni, infatti, sarebbero muti e impotenti se non avessero l’RNA per inviare messaggi alle cellule e ai loro «motori», con i quali si producono le proteine, vale a dire i composti che ci fanno essere ciò che siamo, come ormoni e anticorpi. Ma le molecole di RNA - hanno rivelato Fire e Mello - sono anche molto di più: oltre a trascrivere le informazioni genetiche codificate dal DNA, sono «armi» in grado di disattivare un gene: si tratta, appunto, dell’inferenza dell’RNA, il processo con cui piccole molecole di questo acido (detto ribonucleico) degradano l’RNA messaggero e di conseguenza impediscono la generazione delle proteine. Per i biologi «è stato come spalancare le finestre di una stanza fino ad allora buia - ha spiegato uno dei componenti del comitato del premio, Erna Moller -: d’improvviso si poteva vedere tutto con chiarezza».
Chiarezza che prima di tutto ha infranto il dogma della biologia secondo il quale il flusso delle istruzioni dal DNA all’RNA era assolutamente lineare e che allo stesso tempo ha cominciato a decifrare l’enigma del «DNA spazzatura», quell’ampia porzione del codice genetico che non codifica nulla ed era considerata un peso superfluo.
E’ probabile che senza queste serie di accensioni e di spegnimenti la nostra specie (e le altre) non sarebbero sopravvissute: il processo messo a punto dall’evoluzione è essenziale per difenderci dai virus, perché «l’RNA che non diventa mai proteina si accoppia all’RNA dei geni, formando una doppia elica: la cellula si serve di quel micro-RNA per riconoscere l’RNA virale - spiega il genetista Giuseppe Novelli dell’Università di Roma Tor Vergata - e quindi attaccarlo, permettendo alle nostre difese immunitarie di farlo a pezzi».
Rivelata la strategia per distruggere i nostri microscopici e instancabili invasori, diventano possibili i farmaci intelligenti, utilizzando proprio i poteri (anzi, i super-poteri) del micro-RNA. I test sugli animali fanno ben sperare. Per esempio si sta sperimentando con successo sui topi una terapia per l’epatite C fulminante e si stanno individuando tanti altri bersagli, che evocano brividi di paura in chiunque: alcune forme di tumore (come leucemie e sarcomi), malattie cardiovascolari (come l’ipertrofia miocardica), la distrofia più comune (la miotonica) e il ritardo mentale più diffuso nei maschi (la sindrome dell’X fragile): ad accomunarle c’è sempre l’alterazione dello stesso processo, quello dell’inferenza dell’RNA, così essenziale nel differenziamento delle cellule. La scoperta è eccezionale e la cascata delle applicazioni altrettanto. Ecco perché a Stoccolma hanno aspettato appena otto anni da quel giorno in cui è stato svelato un altro capitolo del libro della vita.
