Epatite C, uno sviluppo straordinario in termini di conoscenza e di terapia
Il trattamento per l’ Epatite C ha vissuto negli ultimi anni una crescita senza precedenti, sia sul piano dei risultati terapeutici che dei costi, decisamente elevati . Quest’ultimo fattore può avere influenzato i criteri della scelta terapeutica?
È questa una delle domande che abbiamo rivolto alla Prof.ssa Gloria Taliani – Professore Ordinario di Malattie Infettive all’Università La Sapienza di Roma, Direttore dell’Unità Operativa di Malattie Infettive 2 – che dirige un gruppo di lavoro e di ricerca su alcune malattie, in particolare le epatiti virali.
«L’epatite C – spiega la prof.ssa Gloria Taliani – in questi ultimi anni ha vissuto uno sviluppo straordinario sia in termini di conoscenza che in termini di evoluzione terapeutica. Siamo passati da possibilità di cura molto limitate a possibilità di cura assolutamente efficaci,molto efficienti, per cui si riesce a trattare e curare un elevato numero di pazienti che prima era inimmaginabile, arrivando al 90-95% dei casi, estendendo la possibilità di fare terapia anche a quei pazienti che una volta erano esclusi dall’accesso alla terapia, perché erano così gravi che non avrebbero tollerato l’effetto collaterale dei farmaci e quindi non avrebbero avuto il beneficio terapeutico correndo più rischi di quanti benefici la terapia avrebbe potuto presentare. Questa situazione oggi è completamente ribaltata, abbiamo farmaci di grande maneggevolezza, sicuri nell’impiego, con un profilo di tollerabilità straordinario. L’ambito terapeutico si è quindi allargato, comprendendo anche queste categorie più avanzate di pazienti. Ci sono però in questo contesto, che a dirla così sembrerebbe tutto semplificato, tutto favorito dallo sviluppo dei farmaci nuovi, dei problemi legati alla sostenibilità. Come è prevedibile, ogni innovazione comporta un costo, un costo aggiuntivo legato alla messa a punto dei farmaci, alla sperimentazione clinica alla commercializzazione e anche al giusto guadagno che le case farmaceutiche immaginano di ricavare dalla messa in commercio delle nuove molecole. Nel caso dell’epatite C – che forse rappresenta una pietra miliare nella storia della medicina, perché è un modello di sviluppo completamente nuovo e perché il costo per singola terapia ha avuto una crescita verticale – si è avuto un impatto economico mai visto prima per una terapia apparentemente così semplificata e questo perché la messa in commercio, l’immissione nel mercato di queste nuove molecole ha seguito un iter molto legato al costo dello sviluppo, ma anche all’ambito finanziario. E’ un modello che ha generato delle risposte anche sorprendentemente vivaci nell’ambito medico della letteratura scientifica, nell’ambito regolatorio, nell’ambito legale, perché il costo ha sopravanzato ogni ragionevole attesa. Di fronte ad un impatto economico così elevato, gli enti regolatori si sono posti il problema di determinare le modalità di accesso secondo una logica che rispondesse a quella del bisogno e quindi dell’urgenza. Di fatto ciò si è tradotto in una limitazione all’accesso dei farmaci ai pazienti con malattia più avanzata. Che ha un senso, perché è evidente che il paziente più grave che ha un imminente potenziale rischio di peggioramento legato alla sua malattia, è quello che ha bisogno maggiormente di essere trattato nell’immediato, ma c’è poi tutta la schiera dei pazienti non tanto avanzati che richiedono attenzione, che richiedono un counselling intelligente, equilibrato, che lasci spazio anche la possibilità di intravedere delle soluzioni, nell’immediato o comunque in un futuro non tanto remoto. E questo per noi ha significato un impatto fortissimo, in termini di richiesta organizzativa, assistenziale. Abbiamo una domanda elevatissima da parte di pazienti, di persone che ripropongono a se stesse e di conseguenza anche a noi il tema di “che cosa devo fare della mia malattia”. Persone che avendo di fronte uno scenario rappresentato solo dall’interferone e dalla libavirina che avevano già archiviato come non accettabili e che quindi attendevano con impazienza l’arrivo dei nuovi farmaci, una volta che i mass media hanno dato notizia di questa disponibilità, si ripresentano o ritornano a fare i controlli dopo molti anni, riproponendosi una terapia, ovviamente il tutto ha impattato sulla nostra vita quotidiana».
Il paziente prossimo al trapianto può essere sottoposto a questa nuova terapia?
«Anche il paziente a cavallo dell’evento trapiantologico può essere trattato sia prima che dopo, anche se questo aspetto è ancora materia di dibattito, sia per punti di vista diversi che per strategia diversa. L’impegno economico è importante, ma è importante il fatto che la terapia sia risolutiva. In un periodo abbastanza contenuto, cha va dalle 12 alle 24 settimane, a seconda della strategia terapeutica e della scelta dei farmaci nel singolo caso, l’infezione si archivia, viene eradicata, e questo è un aspetto che distingue l’epatite C da molte altre malattie croniche per le quali l’eradicalizzazione non è un obiettivo raggiungibile. Questo vale per l’HIV, l’epatite B, tutte condizioni morbose di tipo cronico, per le quali abbiamo una strategia di controllo ma non di cura eradicativa. Nell’apatite C la cura è eradicante e questo significa che quando il paziente arriva alla terapia, porta a casa un risultato definitivo».
Chi è il paziente con epatite C?
«L’origine è molto variabile, dall’infezione parenterale inapparente, dove il paziente non riesce a rilevare un evento nel corso della sua vita che è stata la causa dell’infezione, alle categorie che invece riconoscono dei fattori di rischio ben precisi, come i pazienti che hanno fatto trasfusioni, quelli che si sono esposti a molte procedure diagnostiche maggiori o minori. Ogni procedura comporta un rischio di trasmissione nosocomiale di queste infezioni che non è zero e quindi l’esposizione ripetuta può essere un evento rilevante. Poi ci sono delle categorie ancora più esplicite: l’ex tossicodipendente, il soggetto omosessuale con HIV, con atteggiamenti rilevanti dal punto della trasmissione sessuale, che non è molto efficace nell’infezione da epatite C ma che in presenza di malattie veneree, può diventarlo e quindi può configurarsi il quadro di una trasmissione anche a livello della via sessuale, sia per chi ha molti partner che per chi ha comportamenti a rischio. Anche una ragazza giovane può scoprire di avere la malattia, perché trasmessa dalla mamma senza saperlo».
Perché i farmaci di questo tipo hanno un costo così elevato?
«Costano molto, perché si è venduto il pacchetto, cioè si è venduto il salto qualitativo, in termini di tollerabilità, di efficacia, considerando che la terapia che avevamo prima presentava molti effetti collaterali e una durata abbastanza prolungata. Si è arrivati a somministrare l’interferone e la libavirina anche per 72 settimane secondo i protocolli terapeutici che tendevano a prolungare l’utilizzo del farmaco per migliore la probabilità di risposta, con effetti collaterali importanti. Oggi abbiamo una serie di farmaci che in 12 settimane, cioè tre mesi rispetto alle 72 settimane cioè un anno e mezzo, con somministrazione solo orale e con un profilo di tollerabilità straordinaria che nella maggioranza dei casi, non cambia la qualità di vita del paziente, e non cambia la sua attività lavorativa, il suo stare in famiglia e la sua vita sociale. Questo profilo terapeutico è in contrasto con lo standard terapeutico di pochi mesi fa e questo è il primo aspetto. Il secondo aspetto è l’impatto di efficacia, la terapia interferonica arrivava al massimo al 50-55-60% di efficacia. Le terapie attuali superano il 90%. Quindi altro salto qualitativo, da una probabilità di guarigione 1 su 2 a una probabilità di guarigione 9 su 10. Tutto questo è stato il pacchetto trattamento epatite C: la grande innovatività, il ribaltamento dei paradigmi di efficacia e di successo e naturalmente l’impatto sui mercati. Occorre considerare l’impatto finanziario, perché ogni società che produce nuovi farmaci ha anche la sua quotazione in borsa, deve rendere conto ai suoi azionisti, quindi ha anche una sua configurazione che non è solo quella della casa farmaceutica che produce un farmaco, ma anche quella di una casa che produce ricchezza con le regole che questo comporta, e la conseguente valutazione di costo che tiene conto di tutti questi profili».
Qual è il potenziale del Policlinico Umberto I Università di Roma, quando deve accogliere e rispondere alle esigenze dei pazienti?
«Noi siamo nel panorama della realtà terapeutica del Lazio. È una realtà di punta, nel senso che noi accogliamo proporzionalmente una quota rilevante di pazienti, offrendo tutto il percorso diagnostico – terapeutico che è rappresentato da un’impostazione appropriata della stadiazione della malattia, l’offerta terapeutica, il follow-up durante la terapia e dopo la terapia, con una potenzialità che deriva dal fatto che noi abbiamo intrinsecamente tutte le competenze necessarie per approfondire i singoli aspetti della malattia. Malattia che non è solo una malattia di fegato ma una malattia sistemica, malattia che ha molte ripercussioni su organi e apparati, per esempio ripercussioni cardiovascolari, di tipo renale o di tipo cognitivo, cerebrale. Il nostro gruppo si occupa in maniera selettiva degli aspetti cognitivi della malattia. Valutiamo con attenzione la qualità della vita, l’intelligenza, l’intelligenza emotiva. Valutiamo gli aspetti legati alla funzione renale e quanto il virus comprometta la loro funzionalità. Quindi la multidisciplinarietà che è la parola d’ordine della malattia da noi è una realtà di fatto possibile perché esistono molte competenze, ciascuna per il suo ambito che contribuiscono o possono contribuire all’offerta terapeutica migliore».
Parlando di numeri, quanti pazienti seguite all’anno?
«Il numero dei pazienti è elevatissimo, siamo nell’ordine delle 1.500-1.600 persone seguite complessivamente. Per quanto riguarda l’offerta terapeutica della Regione Lazio, per questi nuovi farmaci e considerando che noi presumiamo di trattare entro la fine dell’anno in tutta la regione circa 2000-2300 pazienti, noi Policlinico ne copriamo una fetta considerevole che è il 25%-30% di tutti i pazienti. Siamo in prima linea, abbiamo un volume di lavoro, un ricambio di pazienti che è veramente di grande importanza».
Per migliorare il Servizio che Lei e la sua equipe date ai pazienti, cosa chiederebbe alle Istituzioni, al Ministero della Sanità, alla Regione, al Policlinico stesso? di cosa ha bisogno?
«Noi siamo molto coinvolti, per darle un’idea dell’impegno che mi vede in prima linea, direttamente coinvolta nella gestione di questi malati, le dico che per seguire tutti questi pazienti siamo due strutturati: la sottoscritta e la dott.ssa Furlan, mia collaboratrice e quattro persone che io pago con i fondi di ricerca. Questo fa capire quanto siamo in affanno costante».
I pazienti che vengono seguiti dal suo Centro, sono in Day Hospital, in regime di ricovero o ambulatoriali?
«Diciamo che c’è di tutto un po’. Questa è una struttura che ha dei punti nodali ben identificati, per seguire i percorsi. Il paziente segue una scansione ben definita. Entra in un ingranaggio costruito intorno alle sue esigenze, le rispetta e al tempo stesso le porta a conclusione in termini di offerta terapeutica. La maggior parte delle persone passa attraverso un attività ambulatoriale che è quella con la quale noi gestiamo il maggior numero di attività. Occasionalmente è anche necessario un passaggio attraverso un day hospital. Per esempio per fare, quando è necessaria, una biopsia epatica, oppure per fare la terapia di eventi intercorrenti che possono essere infezioni che richiedono l’intervento di terapeutico in regime di PAC che viene gestito in regime di day hospital, o in eventi che possono presentarsi in modo occasionale in diagnosi di tipo epatocarcinoma, che è sempre un evento possibile, passa attraverso la gestione di day hospital. Eccezionalmente, ma non in modo impossibile, è anche capitato che ci sia il passaggio in reparto come degenza ordinaria e poi ci sono pazienti che sviluppano patologie per le quali è necessario il ricovero, per esempio il paziente scompensato o il paziente con la polmonite. C’è questa transizione da un regime all’altro che permette con un sistema del tipo vasi comunicanti di assecondare e seguire ogni richiesta terapeutica, ma l’impatto principale è legato al passaggio ambulatoriale. Questa è la ragione per cui le quattro persone che mi assistono e mi aiutano nella gestione di questi pazienti possono essere pagate con dei contratti di ricerca di tipo parzialmente assistenziale».
La struttura che dirige la dott.ssa Taliani è una struttura giovane, fatta da giovani che andrebbe valorizzata anche sotto un profilo di soddisfazione economica. Si rischia altrimenti di vivere anche queste realtà positive in maniera disillusa, anche se per fortuna, soprattutto nei pazienti questo clima ancora non si respira. Le persone che operano nel Centro sono persone pagate grazie all’impegno della dott.ssa Taliani che ogni anno trova i soldi per sostenere i costi e soprattutto per assicurare ai pazienti l’assistenza che meritano.
Fonte: policliniconews.it
