EpaC ETS al "Rare Liver Disease Community Camp" di Ipsen a Parigi: uniti per ridefinire il futuro delle malattie epatiche rare
Il network globale dei pazienti e della ricerca si è riunito per fare squadra contro le patologie colestatiche ed epatiche rare.
Dal 29 al 30 giugno 2026, EpaC ETS ha partecipato attivamente al "Rare Liver Disease Community Camp", l'importante evento internazionale organizzato da Ipsen a Parigi. I due giorni di lavori sono stati dedicati al confronto e alla co-progettazione tra oltre 24 associazioni di pazienti provenienti da tutto il mondo.
L'evento è stato un'occasione straordinaria di scambio umano. Più che creare una rete formale di azioni coordinate, l’obiettivo è stato fare rete nel senso più puro: interagire, condividere intenti, confrontare esperienze e valorizzare il vissuto delle persone. I tavoli di lavoro hanno unito delegati con realtà socio-sanitari molto diverse e a volte distanti, ma uniti dalla ferma volontà di mettere l'esperienza reale del paziente al primo posto nei processi decisionali.
I temi chiave e il valore aggiunto di EpaC ETS al Camp
Durante i workshop e le discussioni di gruppo, EpaC ETS ha portato una visione strategica chiara, spostando l'attenzione dai soli dati clinici di laboratorio ai reali bisogni quotidiani di chi convive con le malattie epatiche rare (RLD). I temi centrali affrontati hanno toccato quattro aree fondamentali:
- Qualità della vita e "Peso dell'Invisibilità": Molti sintomi pesanti legati alle malattie rare del fegato, come il prurito cronico o la stanchezza profonda (fatigue), non si vedono. Questo porta spesso i pazienti a non essere creduti da familiari o colleghi. Al Camp si è discusso apertamente dell'impatto psicologico della malattia, delle sfide nella vita quotidiana (che colpiscono duramente anche le donne e la gestione della carriera o della famiglia) e del ruolo del caregiver, offrendo spunti per evitare il burnout di chi assiste il malato.
- La svolta dei PROs e dei PREMs: Abbiamo ribadito che gli esami del fegato perfetti non sempre coincidono con il benessere reale. È vitale che la ricerca valuti i PROs (Patient-Reported Outcomes, l'efficacia della cura percepita dal paziente) e i PREMs (Patient Reported Experience Measures, l'esperienza vissuta nel percorso di cura). Curare significa azzerare i sintomi invalidanti. Serve inoltre raccogliere dati di Real-World sull'impatto economico delle patologie (costi per terapie di supporto non rimborsate e giornate di lavoro perse) da usare come leva politica.
- Screening e Diagnosi Precoce: si è discusso di come ridurre il forte ritardo diagnostico che ancora oggi colpisce chi soffre di una malattia rara del fegato, promuovendo l'inserimento di test chiave nei protocolli di screening nazionali.
- Co-progettazione e Solidarietà: Le associazioni devono partecipare al disegno dei trial clinici per renderli più "umani" e accessibili. Per fare questo, abbiamo proposto soluzioni pratiche per fare sentire la voce della comunità in modo unito e compatto.
