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Uno studio randomizzato controllato con placebo su elafibranor in pazienti con colangite biliare primitiva e risposta incompleta all'UDCA

Jörn M. Schattenberg et al. – Journal oh Hepatology, 20 genaio 2021

Abstract
I pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) che hanno una risposta incompleta all'acido ursodesossicolico rimangono a rischio di progressione della malattia. È stata studiata la sicurezza e l'efficacia di elafibranor, un doppio agonista PPARα / δ, in pazienti con CBP.

In questo studio di fase 2 in doppio cieco di 12 settimane sono stati arruolati 45 adulti con CBP che avevano una risposta incompleta all'acido ursodesossicolico (livelli di fosfatasi alcalina ≥1,67 volte il limite superiore alla norma (ULN). I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a elafibranor-80 mg, elafibranor -120 mg o placebo.

L'end-point primario era la variazione relativa dell'ALP a 12 settimane.

Le riduzioni dell'ALP a 12 settimane sono state -48,3 ± 14,8% per elafibranor-80 mg (p <0,001 vs placebo), -40,6 ± 17,4% per elafibranor-120 mg (p <0,001) e + 3,2 ± 14,8% nel gruppo placebo.

L'endpoint composito di riduzione dell’ALP ≤ 1,67 volte il limite superiore alla norma (ULN), la diminuzione di ALP> 15% e la bilirubina totale al di sotto del limite superiore alla norma, è stato raggiunto nel 67% dei pazienti nel gruppo elafibranor-80 mg e nel 79% dei pazienti nel gruppo elafibranor-120 mg, rispetto a 6,7% dei pazienti nel gruppo placebo.

I livelli di gamma glutamil transferasi sono diminuiti del 37,0 ± 25,5% nel gruppo elafibranor-80 mg (p <0,001), 40,0 ± 24,1% nel gruppo elafibranor-120 mg (p <0,01) rispetto a nessun cambiamento (+ 0,2 ± 26,0%) nel gruppo placebo. Anche i livelli di marker di malattia come IgM, 5’-nucleotidasi o hsCRP sono stati ridotti da elafibranor.

Il prurito non è stato indotto o esacerbato da elafibranor e i pazienti con prurito al basale hanno riportato sintomi meno pruriginosi alla fine del trattamento. Tutti gli eventi avversi non gravi possibilmente correlati al farmaco sono stati da lievi a moderati.

In conclusione, in questo studio randomizzato di fase 2, elafibranor è risultato generalmente sicuro e ben tollerato e ha ridotto significativamente i livelli di ALP, gli endpoint compositi di bilirubina e ALP, nonché altri marker di attività della malattia in pazienti con CBP e risposta incompleta all'acido ursodesossicolico.

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