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Sperimentate con successo staminali su fegato neonati

Sperimentato con successo alla Città della Salute di Torino, per la prima volta al mondo, un nuovo approccio per trattare le malattie metaboliche ereditarie dei neonati con malattie metaboliche gravi. E ritardare così il trapianto

È un approccio nuovo, frutto di una ricerca tutta italiana, sperimentato con successo per la prima volta al mondo. Che, se confermato dai risultati dei prossimi studi, potrebbe aprire la strada al trattamento di almeno trecento malattie metaboliche ereditarie dei neonati. Si tratta dell’infusione di cellule staminali epatiche in neonati colpiti da gravi patologie genetiche del metabolismo che portano al coma neonatale e che, per sopravvivere, devono essere sottoposti a trapianto di fegato nei primi mesi di vita. Il nuovo approccio – una sorta di 'mini-trapianto' non invasivo – è stato condotto all’Ospedale Regina Margherita dall’équipe di Marco Spada, direttore della Pediatria e del Centro regionale per la cura delle malattie metaboliche, coadiuvato da Francesco Porta e grazie alla collaborazione di Renato Romagnoli e Dorico Righi, rispettivamente direttore del Centro Trapianti di fegato e di Radiologia delle Molinette. Tutti gli istituti coinvolti nella sperimentazione sono afferenti alla Città della Salute di Torino. Lo studio con i dettagli della nuova tecnica è stato appena pubblicato sulla rivista Stem Cell Reviews and Reports.

“Il trattamento che abbiamo sperimentato”, ci spiega Spada, “riguarda neonati che nascono con gravi malattie genetiche – in genere manca loro una proteina necessaria per il metabolismo – e che rischiano il coma neonatale: per questo vanno stabilizzati nei primi giorni di vita e poi portati al trapianto di fegato, che si può eseguire non prima del sesto mese”.

L’idea di tentare un altro approccio parte da una ricerca condotta sempre a Torino oltre dieci anni fa, quando il gruppo di Giovanni Camussi, del Dipartimento di scienze mediche dell’ateneo piemontese, scoprì un tipo particolare di cellule staminali del fegato. “Negli anni successivi”, prosegue Spada, “abbiamo pensato di utilizzare queste cellule per stabilizzare i neonati con patologie metaboliche in attesa di trapianto. E oggi ci siamo riusciti, infondendo le cellule, provenienti da un fegato donatore, direttamente nel fegato di tre neonati, tramite un ago ecoguidato. Si tratta di una sorta di mini-trapianto in attesa di quello vero e proprio”. In questo caso i pazienti erano affetti da iperammoniemia ereditaria neonatale, una grave malattia caratterizzata dalla presenza nel sangue di livelli eccessivi di ammoniaca.

La sperimentazione è uno studio di fase I, volto cioè anzitutto a dimostrare che la procedura è sicura, ancor prima che efficace. Ma oltre a questo, gli autori della ricerca hanno effettivamente osservato che le infusioni portano a una migliore e più duratura stabilizzazione dei piccoli pazienti, che sono stati poi sottoposti a trapianto. “Ci sono due ragioni per cui questo approccio è molto promettente: anzitutto perché garantisce un migliore ‘ponte’ verso il trapianto, portando i bambini all’operazione in condizioni ottimali; e in secondo luogo perché consente di ritardare il trapianto, che è più sicuro se eseguito su bambini più grandi e con qualche chilo in più”. I clinici hanno ora in programma di continuare con la sperimentazione e di avviare uno studio di fase II coinvolgendo altre strutture e colleghi in tutta Europa, per valutare gli effetti del trattamento su un campione più ampio di pazienti.

Fonte: repubblica.it

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